Cevina chọn lọc các bản tin nổi bật từ cộng đồng khoa học và cơ quan quản lý quốc tế nhằm giúp độc giả hiểu rõ tác động của công nghệ tế bào gốc đến chăm sóc sức khỏe, chính sách y tế và cơ hội hợp tác tại Việt Nam.
Các nghiên cứu và quyết định quản lý tiêu biểu trong vòng 12 tháng qua, thể hiện tốc độ thương mại hóa và tiêu chuẩn an toàn ngày càng chặt chẽ của lĩnh vực tế bào gốc.
Báo cáo đăng trên New England Journal of Medicine (11/2023) cho biết các bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm VX-880 đã phục hồi khả năng sản xuất insulin nội sinh, duy trì HbA1c dưới 7% và giảm mạnh nhu cầu tiêm bổ sung trong vòng 12 tháng.
New England Journal of MedicineTháng 5/2024, NHS England thông báo tài trợ điều trị bằng tế bào gốc giác mạc được nuôi cấy trong phòng lab để khôi phục thị lực cho người bị tổn thương hóa chất. Đây là lần đầu tiên liệu pháp tái sinh giác mạc được đưa vào gói chi trả thường quy.
NHS EnglandTháng 12/2023, FDA phê duyệt hai liệu pháp gene đầu tiên nhắm vào tế bào gốc tạo máu. Casgevy sử dụng CRISPR-Cas9 chỉnh sửa tế bào gốc của chính bệnh nhân, trong khi Lyfgenia đưa gene sửa đổi vào tế bào CD34+, giúp giảm đáng kể cơn đau và biến chứng đe dọa tính mạng.
U.S. Food & Drug AdministrationNhững điểm chính giúp doanh nghiệp và bệnh viện trong nước định vị chiến lược phát triển dịch vụ y học tái sinh.
Các trung tâm cấy ghép tế bào gốc tạo máu tại TP.HCM và Hà Nội có thể học hỏi quy trình chuẩn GMP từ VX-880 để chuẩn hóa chuỗi cung ứng tế bào chức năng, mở ra hướng điều trị chủ động bệnh tiểu đường type 1 cho người trẻ.
Việt Nam đang rà soát Nghị định 155/2018/NĐ-CP về y học tái tạo. Bài học từ NHS cho thấy khung chi trả bảo hiểm cần đi cùng tiêu chuẩn hóa dữ liệu an toàn sinh học và đào tạo nhân sự lab.
Các doanh nghiệp công nghệ sinh học Việt có thể liên kết với bệnh viện lớn để triển khai ngân hàng tế bào gốc giác mạc, đồng thời hợp tác với hãng dược toàn cầu nhằm chuyển giao công nghệ chỉnh sửa gene ex vivo.
Tổng hợp số liệu đầu tư, công nghệ sản xuất và yêu cầu giám sát hậu trị đang định hình lộ trình phát triển dịch vụ tế bào gốc.
PitchBook thống kê vốn đầu tư mạo hiểm cho lĩnh vực tế bào gốc đạt hơn 7 tỉ USD năm 2023, tập trung vào nền tảng sản xuất tế bào và phân tích đa omics nhằm đảm bảo tính nhất quán của sản phẩm.
Các nhà sản xuất đang chuyển từ hệ thống nuôi cấy 2D sang bioreactor 3D để đáp ứng yêu cầu lâm sàng với chi phí cạnh tranh. Việc áp dụng tự động hóa và AI giám sát giúp giảm 30-40% sai lệch lô.
Nature Medicine khuyến cáo các trung tâm cần theo dõi dữ liệu hậu trị ít nhất 15 năm cho bệnh nhân ghép tế bào gốc chỉnh sửa gene để phát hiện nguy cơ ác tính thứ phát.
Theo dõi các mốc quan trọng giúp nhận diện hướng nghiên cứu và chính sách ưu tiên trong giai đoạn 2023-2024.
Vertex báo cáo hai bệnh nhân đầu tiên đạt mức C-peptide ổn định sau 12 tháng, mở đường cho giai đoạn thử nghiệm mở rộng và FDA cấp quy chế Fast Track.
Casgevy (Vertex & CRISPR Therapeutics) và Lyfgenia (Bluebird Bio) trở thành hai liệu pháp đầu tiên điều chỉnh tế bào gốc tạo máu để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Khoảng 10 bệnh nhân mỗi năm sẽ được tái tạo giác mạc bằng tế bào gốc limbal nhân nuôi, chương trình này đi kèm đào tạo chuyên gia ghép giác mạc và giám sát an toàn kéo dài.
Nhóm công tác y tế ASEAN họp tại Jakarta thống nhất chia sẻ dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, mở đường cho sandbox về liệu pháp tế bào gốc cá thể hóa trong khu vực.